全球首創(chuàng)！湖北科投投資藥企發(fā)力眼科“孤兒藥”，將幫助患者重獲光明

“基因治療眼遺傳疾病，通俗來說就是缺什么補(bǔ)什么?！?/p>

紐福斯生物專注眼科疾病的體內(nèi)基因治療，公司創(chuàng)始人、董事長李斌介紹，基因治療是生命科學(xué)領(lǐng)域未來最為重要的方向之一，眼睛是一個密閉的球體，有許多基因突變所致遺傳病與眼科疾病相關(guān)，因此，基因療法也是公認(rèn)的治療眼科遺傳病的有效療法。

紐福斯生物成立于2016年，但李斌與基因治療的故事要從2002年說起。這一年，在意識到“很多眼科疾病是臨床解決不了的”之后，華中科技大學(xué)同濟(jì)醫(yī)學(xué)院眼科學(xué)博士李斌前往中山大學(xué)分子醫(yī)學(xué)中心學(xué)習(xí)基因治療技術(shù)。

“基因治療眼遺傳疾病是一把鑰匙開一把鎖，我既懂基因治療這把鑰匙，又懂疾病這把鎖，就更容易找到合適的鑰匙?！?007年回到武漢同濟(jì)醫(yī)院后，李斌于次年正式確定將LHON作為自己的攻堅方向，并在2011年發(fā)起全球首個基因治療LHON臨床試驗(yàn)。

李斌說，成立紐福斯生物是“自然而然的選擇”。在他的一篇關(guān)于LHON基因治療的研究文章發(fā)表后，一大批患者蜂擁而至，來尋求黑暗世界里的一絲曙光。

“十幾歲的小孩，突然間雙眼都看不見，病人和家庭都非常痛苦，我心里也很難受?！崩畋蠡貞?，受臨床實(shí)驗(yàn)有限名額的限制，并不是所有患者都有機(jī)會接受治療，“所以我覺得我應(yīng)該成立一個公司，把它做成藥，讓病人有治療方法?！?/p>

目前，紐福斯生物的首款產(chǎn)品NFS-01成為國內(nèi)首個完成3期臨床試驗(yàn)患者入組的基因治療藥物，在美國的臨床試驗(yàn)也順利推進(jìn)。這也意味著這款全球首創(chuàng)眼科基因治療藥物距離上市再近一步。

不久前，紐福斯公布此前接受NFS-01治療的10位阿根廷患者均獲得了不同程度的視力提升。在完成5年隨訪的9位患者中，6人給藥眼視力改善顯著，均超過0.3LogMAR，且期間一直保持了視力的獲益，學(xué)習(xí)和生活質(zhì)量獲得了根本性的改善。

“創(chuàng)業(yè)需要堅守、定力和全身心投入。”在李斌看來，新藥研發(fā)存在周期長、費(fèi)用高和成功率低等特點(diǎn)，每一款新藥的誕生都異常艱難，要經(jīng)歷漫長的黑夜。NFS-01有望在明年年底上市，“終于看到曙光?！睋?jù)了解，除武漢總部外，紐福斯生物在上海、蘇州以及美國圣地亞哥設(shè)立公司分部。其中，作為紐福斯生物的基因治療獨(dú)立商業(yè)化生產(chǎn)基地，于2021年落成的新工廠投資逾兩億元，符合美國、歐盟等多項(xiàng)國際標(biāo)準(zhǔn)。

李斌表示，未來，紐福斯生物會進(jìn)行眼科常見病研究，“希望也相信未來中國的基因藥物能夠造福全球眼科患者，幫助他們重拾美好視界?！?/p>